BMS ottiene l'espansione dell'etichetta FDA per il potenziale mega blockbuster Reblozyl

Pubblicato: 29 agosto 2023 Di Kate Goodwin

Nella foto: Bristol Myers Squibb in NJ/iStock, arlutz73

Bristol Myers Squibb sta avanzando verso le sue aspirazioni di vendite di oltre 4 miliardi di dollari per Reblozyl con un'altra indicazione aggiunta alla sua etichetta. Lunedì, la BMS ha annunciato che la FDA ha trasformato la terapia in un'opzione di trattamento di prima linea per l'anemia negli adulti con sindromi mielodisplastiche a rischio da basso a intermedio che potrebbero richiedere trasfusioni di sangue regolari.

Reblozyl, una proteina di fusione ricombinante progettata per sopprimere la via di segnalazione Smad2/3 per aumentare la conta dei globuli rossi, è stata autorizzata per la prima volta nel 2019 per l'anemia nella beta-talassemia. La terapia, co-commercializzata con Merck, è stata approvata per l’anemia correlata alle sindromi mielodisplastiche (MDS) nel 2020, ma solo in pazienti che non avevano risposto a un agente stimolante l’eritropoiesi (ESA), il trattamento storicamente di prima linea.

L'espansione dell'etichetta è stata supportata dai dati dello studio di fase III COMMANDS, che ha messo a confronto la terapia BMS con il trattamento standard dell'ESA. Oltre il 58% dei pazienti trattati con Reblozyl ha raggiunto l'indipendenza dalle trasfusioni rispetto al 31% dei pazienti trattati con epoetina alfa, il farmaco ESA prodotto da Amgen e Johnson & Johnson commercializzato rispettivamente come Epogen e Procrit.

Lo studio ha inoltre dimostrato che il farmaco era efficace nei pazienti con e senza sideroblasti ad anello, cellule del sangue con depositi di ferro che circondano il nucleo. La precedente approvazione aveva limitato l'uso del farmaco ai pazienti affetti da MDS che presentavano questo sintomo comune.

"Reblozyl è la prima e unica terapia che ha dimostrato superiorità rispetto a un agente stimolante l'eritropoiesi (ESA) nell'anemia correlata alle MDS", si legge nel comunicato stampa della società.

BMS nutre grandi speranze per la terapia. Le vendite del secondo trimestre 2023 sono state pari a 234 milioni di dollari. Mentre l'azienda lavora per aggiungere ulteriori indicazioni all'etichetta del farmaco, BMS prevede vendite per oltre 4 miliardi di dollari entro il 2030.

Reblozyl è anche in uno studio di Fase III per pazienti affetti da mielofibrosi con neoplasia mieloproliferativa la cui lettura è prevista per il 2025.

Tuttavia, la concorrenza potrebbe inasprirsi nel mercato delle MDS poiché Geron Corporation ha presentato all'inizio di questo mese la sua NDA per un inibitore della telomerasi di prima classe per il trattamento dell'anemia dipendente dalle trasfusioni con MDS a basso rischio. Testato in uno studio di Fase III contro un placebo, imetelstat ha mostrato risultati significativamente più elevati nell’endpoint di indipendenza dalle trasfusioni a otto settimane.

"La maggior parte dei pazienti affetti da MDS soffre di anemia cronica e necessita di trasfusioni di globuli rossi", ha affermato Tracey Iraca, direttore esecutivo della Fondazione MDS, nel comunicato stampa della BMS. “L’approvazione di Reblozyl nel trattamento di prima linea dell’anemia per i pazienti con MDS a basso rischio rappresenta un passo cruciale nel rendere possibile l’indipendenza dalle trasfusioni per un numero maggiore di pazienti”.

Kate Goodwin è una scrittrice freelance di scienze della vita con sede a Des Moines, Iowa. Può essere contattata a [email protected] e su LinkedIn.

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